index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Access content directly

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Références bibliographiques

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Mots clés

Polymorphism Spinal muscular atrophy Mutation Flavivirus Cell Line Lentiviral vector Transfection/methods Metabolism Activin Receptors Gene therapy Pluripotent stem cells DLK1-DIO3 AAV Phenotype Dependovirus/genetics Myotonic dystrophy Duchenne Muscular Dystrophy Calcium Adult Pathological modeling Viral MiRNA Age-related macular degeneration Animal HEK293 Cells Cellules souches embryonnaires humaines Chromosomal instability Genome editing Female Myotonic dystrophy type 1 Progeria Canine Inbred C57BL Aging Genome Genetic Therapy/methods Male Transcriptomics Virus Integration Muscle Inbred mdx Preschool Protein Tyrosine Phosphatases Mitochondria FKRP RNA biology Genes Astrocytes Thérapie cellulaire Disease Models Cellules souches pluripotentes humaines Lentivirus/genetics Neurons Mice Human pluripotent stem cells Dosage Dependovirus/genetics/immunology Myotubular myopathy Reporter Micronuclei Muscular dystrophy Animals Astrocyte Cell therapy Antigens Duchenne muscular dystrophy Liver Induced pluripotent stem cells Cellules souches pluripotentes Genetic Therapy Human Myopathies Genetic Gene Expression Regulation Child Muscle disease Aequorin Golgi apparatus Cell Proliferation Muscular Dystrophy Alternative splicing Transduction Adeno-associated virus Retinitis pigmentosa Animal models Humans Knockout CRISPR/Cas9 Genetic Vectors Gene Transfer Techniques Myopathy CRISPR-Cas9 Chromothripsis Receptors Immunology Dystrophin Genetic Loci DMD Genotoxicity Genome editing CRISPR/Cas9 chromothripsis gene therapy genotoxicity micronuclei chromosomal instability

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

Vecteurs intégratifs :

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

 

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