index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Accéder directement au contenu

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE située au Généthon se focalise sur la thérapie génique des maladies génétiques rares affectant principalement le muscle squelettique. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de correction génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

Documents avec texte intégral

233

Références bibliographiques

528

Mots-clés

Reporter Humans Mitochondria Genetic Therapy/methods Genetic Therapy Myopathy Cell Line Astrocytes Pluripotent stem cells Cell Proliferation Inbred mdx Genetic Loci Lentivirus/genetics Muscle Liver Genetic Vectors Spinal muscular atrophy Genes Transduction Dystrophin Dependovirus/genetics/immunology Cellules souches pluripotentes humaines Cell therapy Gene Expression Regulation Aequorin Virus Integration CRISPR/Cas9 Disease Models Inbred C57BL RNA biology Knockout Thérapie cellulaire Human pluripotent stem cells Myopathies Myotonic dystrophy Human DMD Lentiviral vector Muscular Dystrophy Golgi apparatus Mice Genotoxicity DLK1-DIO3 Male Myotonic dystrophy type 1 Animal Child Alternative splicing FKRP Astrocyte Female Dependovirus/genetics Duchenne Muscular Dystrophy Cellules souches pluripotentes HEK293 Cells Viral Gene therapy CRISPR-Cas9 Activin Receptors Muscle disease Flavivirus Chromosomal instability Micronuclei Adult Mutation Genetic Muscular dystrophy Aging Transfection/methods Dosage Induced pluripotent stem cells MiRNA Pathological modeling Retinitis pigmentosa Genome editing CRISPR/Cas9 chromothripsis gene therapy genotoxicity micronuclei chromosomal instability Antigens Genome editing Gene Transfer Techniques Neurons Animals Age-related macular degeneration Phenotype Transcriptomics Genome Metabolism Polymorphism Chromothripsis Adeno-associated virus Preschool Protein Tyrosine Phosphatases Progeria Cellules souches embryonnaires humaines Myotubular myopathy Duchenne muscular dystrophy AAV Animal models Immunology Receptors Calcium Canine